基因編輯技術CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)自被發現以來,已成為基因研究和治療領域的重要工具。其高效、精確的特性,使其在疾病治療和基因改造方面展現出巨大的潛力。
不久前,英國藥品和保健品監管局(MHRA)批准了首個CRISPR基因編輯療法——Casgevy(exagamglogene autotemcel, exa-cel),用於治療12歲以上的血管阻塞性疾病患者。
Casgevy的原理是編輯患者的造血幹細胞,使其產生胎兒血紅蛋白,從而減輕鎌形紅血球病(SCD)和β地中海貧血(TDT)的症狀。
臨床試驗結果顯示,接受Casgevy治療的SCD患者中,有93.5%在治療後至少一年內未經歷疼痛危機。2024年12月,Casgevy獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的批准,成為首個獲批的CRISPR基因編輯療法。
英國國民保健署(NHS)也開始為β地中海貧血患者提供Casgevy治療,標誌著歐洲首次將CRISPR技術應用於此類疾病的治療。然而,由於製造過程複雜且成本高昂,Casgevy的推廣面臨挑戰。
在農業領域,CRISPR技術被用於改良作物品質。中國的植物生物學家利用CRISPR編輯番茄基因,成功提高其糖分含量,使番茄的甜度增加了30%,且未影響其大小。 這一技術未來有望應用於其他水果,如蘋果和梨。
結合人工智慧(AI)和CRISPR技術,預示著基因編輯將迎來新的突破。AI有助於分析大量基因數據,發現新的編輯目標,並預測編輯效果。這種結合有望在醫療、農業和環境科學等領域帶來深遠影響。